TLDR
- Las acciones de Capricor Therapeutics cayeron hasta un 70% después de que el personal de la FDA expresara preocupaciones sobre su terapia celular deramiocel
- La FDA señaló que Capricor cambió la forma en que midió los resultados después de que finalizara su ensayo en fase avanzada
- Los revisores cuestionaron si los pacientes del ensayo tenían realmente miocardiopatía relacionada con DMD
- La FDA también dijo que había evidencia limitada de que la terapia llegara al corazón en cantidades suficientes
- Se ha programado una reunión del comité asesor externo para el miércoles 29 de julio
Las acciones de Capricor Therapeutics (CAPR) se desplomaron hasta un 70% el lunes después de que la FDA publicara documentos informativos antes de la reunión del comité asesor del 29 de julio de la compañía.
Capricor Therapeutics, Inc., CAPR
Los documentos del personal de la FDA plantearon preocupaciones sobre los datos de eficacia de deramiocel, la terapia celular de Capricor dirigida a la miocardiopatía en pacientes masculinos con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La acción ya había caído alrededor del 40% en las primeras operaciones antes de extender las pérdidas durante la sesión.
El Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas se reunirá el miércoles para decidir si los resultados del estudio pivotal HOPE-3 proporcionan evidencia sustancial de que deramiocel funciona.
Una de las preocupaciones centrales de la FDA es que Capricor cambió la forma en que midió los resultados principales del ensayo después de que finalizara el estudio.
La compañía pasó de analizar puntuaciones en una prueba de función del brazo de 42 puntos a calcular los resultados como un cambio porcentual. La FDA dijo que esto no estaba justificado científicamente.
“La FDA no considera que la conversión del cambio bruto a cambio porcentual y luego de vuelta a cambio bruto esté científicamente justificada, ya que añade complejidad y reduce la precisión”, escribió el personal de la agencia.
Las mediciones de la función cardíaca también cambiaron
La forma en que se midió la función cardíaca también se modificó. Originalmente, el plan era rastrear los cambios en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo. En su lugar, Capricor pasó a clasificar los resultados de los pacientes.
Los revisores de la FDA dijeron que la evidencia era limitada de que suficiente terapia administrada por vía intravenosa llegara realmente al corazón para proporcionar un beneficio.
Preguntas sobre la población del ensayo
Los revisores también cuestionaron si los pacientes del ensayo tenían realmente miocardiopatía relacionada con DMD. Señalaron que los pacientes tenían una función de bombeo cardíaco normal en promedio al inicio del ensayo.
Deramiocel es un producto celular alogénico en investigación derivado de corazones de donantes cadáver.
La presentación original de BLA se basó en el estudio anterior de fase 2 HOPE-2, que no mostró evidencia de eficacia en la función esquelética o cardíaca. Esa solicitud recibió una Carta de Respuesta Completa debido a la falta de evidencia sustancial de eficacia y una evaluación desfavorable de beneficio-riesgo.
Actualmente no hay terapias aprobadas por la FDA específicamente para la miocardiopatía asociada a DMD.
Los tratamientos existentes para DMD, incluida la terapia génica Elevidys de Sarepta Therapeutics (SRPT) y los fármacos de salto de exón, se dirigen a la enfermedad subyacente en lugar de a las complicaciones cardíacas que se desarrollan con el tiempo.
La reunión del comité asesor está programada para el miércoles 29 de julio.
El artículo Por qué las acciones de Capricor Therapeutics (CAPR) bajan un 70% hoy apareció primero en CoinCentral.